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靶向诺奖信号通路 肾细胞癌创新疗法疾病控制率达到98%

来源:
发布时间:2021-11-26
阅读量:524

日前,默沙东(MSD)开发的缺氧诱导因子抑制剂belzutifan,治疗与von Hippel-Lindau(VHL)疾病相关肾细胞癌患者的2期临床试验结果在《新英格兰医学杂志》上发布。试验结果显示,belzutifan达到98%的疾病控制率,在接受治疗24个月时,患者的无进展生存率为96%。

VHL是一种罕见遗传疾病,它可异常激活癌症患者体内的缺氧诱导因子(HIF-2α)。HIF-2α因子从而在患者体内蓄积并导致良性和恶性肿瘤的形成。而belzutifan是一款强效、选择性新型口服HIF-2α抑制剂。HIF-2α通路相关研究曾在2019年荣获诺贝尔生理学或医学奖。基于belzutifan在这一临床试验中取得的积极中期结果,美国FDA已经于今年8月批准它上市。

在《新英格兰医学杂志》上发表的结果显示,在61名接受治疗的肾细胞癌患者中,30名(49%)获得部分缓解,另有30名患者(49%)疾病稳定。92%的患者中观察到肿瘤病灶的缩小。在24个月时,患者的无进展生存率为95%。截至数据收集截止日,89%的患者仍然在接受治疗。

参加试验的61名患者在身体其它部位也有病灶,belzutifan在缩小胰腺病灶方面达到77%的客观缓解率,包括10%的完全缓解。

研究人员在讨论中指出,通常与VHL疾病相关肿瘤的治疗方式是使用手术降低转移性疾病的风险。然而由于VHL疾病患者在患病器官中出现肿瘤的风险持续升高,大多数患者一生中需要接受多次手术。

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