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两周内缓解患者心脏症状 箕星药业拥有大中华区研发权益

来源:
发布时间:2021-07-20
阅读量:96

2021年7月19日,Cytokinetics公司宣布,在梗阻性肥厚型心肌病(Obstructive Hypertrophic Cardiomyopathy,oHCM)患者中,其在研新药CK-274在2期临床试验的两个剂量队列均获得积极顶线结果。CK-274是一款新型口服小分子心肌肌球蛋白抑制剂,旨在降低HCM的心脏过度收缩性。试验结果表明,仅在开始治疗两周内,CK-274就能使患者的左心室流出道压差(LVOT-G)获得具有临床意义的持续降低。安全性方面,未出现因左心室射血分数(LVEF)降低而导致的治疗中断或中止。

 

本次试验的结果为其计划的3期试验提供了有价值的剂量选择信息,3期试验预计将于年底前开始入组。值得一提的是,在2020年7月,箕星药业与Cytokinetics公司就CK-274在大中华区的研发和商业化签订了独家许可协议,并且该药已在中国获批临床。

 

HCM是一种心肌变得异常肥厚的疾病。心肌增厚导致左心室内部变小变硬,从而使心室舒张和充满血液的能力降低,并最终限制了心脏的泵血功能。其相关症状包括胸痛、头晕、呼吸短促或进行体力活动时昏厥,疾病进展可导致房颤、中风与心律失常引起的死亡。目前尚无获批疗法能够直接解决HCM基础病理的过度收缩性。而CK-274通过直接与心肌肌球蛋白在一个独特和选择性的变构结合位点结合,从而阻止肌球蛋白进入收缩状态,降低心肌收缩力

在该项多中心、随机双盲、剂量递增、安慰剂对照的2期REDWOOD-HCM试验中,患者以2:1的比例随机分配至CK-274组或安慰剂组。每日给药一次CK-274或安慰剂,剂量分配如下。

 

▲试验中使用的剂量滴定(图片来源:参考资料[1])

 

试验结果表明,在症状性梗阻性HCM患者中,与安慰剂相比,使用CK-274治疗10周后,患者的平均静息LVOT-G,和使用咽鼓管充气检查法后(Valsalva maneuver)的平均LVOT-G,均较基线显示出具有统计学意义的显著降低。在患者接受CK-274治疗后2周内,就能观察到LVOT-G降低发生,并且,在开始剂量滴定后2-6周内达到最大,持续至第10周治疗结束。

 

▲患者的平均静息LVOT-G数据(图片来源:参考资料[1])

 

与安慰剂组相比(7.7%),CK-274组大部分患者(队列1:78.6%,队列2:92.9%)达到治疗目标,定义为在第10周时,患者静息LVOT-G<30 mmHg和咽鼓管充气检查法后LVOT-G<50 mmHg。在剂量滴定方面,试验中观察到的LVOT-G降低具有剂量依赖性,患者的LVOT-G降低幅度随着CK-274剂量的增加而增大。

 

安全性方面,CK-274给药通常耐受良好。治疗组间不良事件的发生率相似,CK-274未引起严重不良事件,未发生治疗中断,未报告新的房颤病例。试验期间,1例患者发生了短暂的LVEF降低,需要调整剂量,但无需中断给药。两个队列的LVEF均在治疗结束后2周内恢复至基线水平,这与该药在1期试验中,在健康受试者中观察到的LVEF降低可逆性一致。

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